写于 2018-12-01 01:20:09| 永利娱乐场网站| 市场报告

家庭资助的医学研究是否有效?

谁应该资助和指导医学研究

如果你看过新电影“非凡措施”,你可以原谅我认为最好的答案是“需要治愈的家庭”患者及其亲人了解突破的迫切需要,电影认为,但许多科学家和NIH型官僚对他们自己或其他任何人的好处太过沉闷和有条不紊作为布兰登弗雷泽的绝望父亲 - 试图拯救他的孩子 - 从罕见疾病(Pompe病)风暴,他们很容易“治疗疾病但实际上,当家庭与研究人员密切合作时,他们并没有对他们大吼大叫越自闭症和早衰一样罕见这些家庭和他们所支持的科学家之间的关系通常不像电影那样有争议但是,当家庭投入医疗时,有时会出现一个真正的问题

提升或研究 - 或者,正如评论家所说的那样,“游击队科学”通常,这些家庭不仅仅想要一种治疗方法 - 他们现在想要一个像弗雷泽的角色所基于的现实生活中的父亲约翰克劳利一样,他们是例如,如果不加以治疗,严重的Pompe病例可以在一年内杀死他们的年轻受害者

良好的科学通常需要更长的时间“开发实验方法需要数年时间,准备资金申请等到应用程序被审查和修改,并最终开始研究,“根据新英格兰医学杂志 - 这只是基础研究的时间表,而不是来自它的药物开发有时候,家庭的赌博工作,他们设法加快科学进步,否则可能需要几十年的时间

例如,布拉德马格斯的非凡故事,他的妻子在三年半的时间里生了三个男孩,只有o发现其中两人患有共济失调 - 毛细血管扩张症(AT),这是一种神经系统疾病,导致小脑恶化,削弱免疫系统,并且通常在20岁出头杀死受害者“我们悲伤了几个月,”Margus说道

然后我们开始协调研究“Margus开始通过博士指导他完成AT的科学然后,他利用这些知识 - 以及他在建立和经营一家成功的食品公司14年后获得的商业头脑 - 筹集数百万美元通过一个新的非营利组织来加速实验,AT儿童项目他在约翰霍普金斯大学开设了临床试验,向任何感兴趣的研究人员开放了一个细胞库,并组织了四次单独的科学会议他也注意到可能找到单一的科学家负责AT的基因并用资金给他们洗澡1995年,他的一个选择发现了这个基因AT仍然无法治愈,但是Margus和他的孩子仍然有一点时间找到一个(A-在20年代早期,T通常是致命的; Margus的两个受影响的儿子是20岁和19岁.Margus的基金会推动了一系列进一步的发现迄今为止,他的基金会筹集了超过2600万美元Margus本人也成为了遗传学专家

2000年,他创办了Perlegen Sciences,一家知名公司寻找与其他疾病有关的基因变异仍然,科学成功的道路很少如此直接,如“资助一些研究,寻找基因”采取真正的基础,特别措施电影的首席科学家,罗伯特斯通希尔(哈里森福特),不存在;他是一个综合体虽然父亲克劳利确实迅速筹集了数百万美元来支持一种针对庞培病的药物,但接下来发生的事情比电影的弧线更能让你思考更加微妙

实际上,克劳利支持的药物从未制造过它离开实验室相反,Genzyme,一家收购克劳利创业公司的制药公司,在杜克大学开发的研究基础上推进了更有效的治疗克劳利为他的事业筹集了大量资金,他确实加快了药物它不是正确的一个在这些幻灯片中看到本周所有最好的照片Priya Kishnani博士是参与开发Genzyme最终回归的Pompe药物的杜克科学家之一,他说这项研究背后的研究“数十年的科学支持它 它由患者主导的基金会资助,但也由政府拨款资助;它包括从经典培养皿研究到引起残疾日本鹌鹑再次飞行的戏剧性动物实验的所有内容Kishnani还领导了两项小型婴儿试验,这些试验构成了今天药物使用的主要基础据罗利新闻和观察员称,克劳利“他们未能成功地让他的孩子参加“那些早期的试验”这个场景,不用说是非常特别的措施事实上,虽然这部电影确实触及了围绕临床试验的一些伦理问题,但它甚至从未提到过杜克

研究最初的“父亲为孩子的生命而战,雄鹿医疗机构”的戏剧 - 那将是洛伦佐的油 - 在现实中也更加复杂父亲奥古斯托·奥多内肯定是英雄,但这部电影中陈词滥调,无情的科学家角色是与现实生活中的分身人士相比,雨果·莫泽(Hugo Moser)根据“华盛顿邮报”(Washington Post)的说法:“莫斯是谁......展示了石油的用途 - 和极限通过做有条理的科学,在电影中被蔑视的非科学和冷酷的科学随着岁月的流逝,Moser和Odone达成了与Lorenzo's Oil描绘的理解截然不同的理解 - 每个人都意识到他对ALD所取得的成就如果没有对方的贡献,Mosell会表示用油治疗是有用的,但只有在受到影响的男孩开始出现症状之前给予才能因为大多数父母无法知道他们的儿子患有疾病直到出现症状,洛伦佐的石油价值有限“尽管如此,这些家庭中没有一个人会觉得他们只是让他们的亲人失望只是因为他们没有在几年的时间里找到魔法治疗他们都做了什么非常了不起 - 他们为病人提供了数百万美元的电影,如特殊措施和洛伦佐的油也不值得被谴责;他们在提高对经常被忽视的疾病的认识方面做了一件好事但在扭曲科学如何运作方面 - 通过暗示研究人员开发治疗的速度太慢,并且从外界推动通常会导致治愈 - 电影可能正在设定失望的家庭事实上,尝试加速科学并不总是一个好主意

医学研究人员所做的所有那些长期,痛苦的细致工作是有原因的:大多数时候,这是必要的

作者:公仪衙